Miastenia Gravis, una patologia d'origen autoimmune poc freqüent
Miastenia Gravis (MG) és una malaltia crònica de la unió neuromuscular d'origen autoimmune que cursa amb debilitat muscular fluctuant i fatigabilitat. Pertany al grup de malalties poc freqüents. Té una prevalença estimada de 50 a 200 casos per cada milió de persones.
Per al seu tractament, solen utilitzar inhibidors de l'acetilcolinesterasa associats a medicaments immunosupressors. La majoria d'aquests medicaments tenen efectes secundaris (generalment dosis depenent) que s'han de tenir en consideració.
El tractament amb aquests fàrmacs, malgrat una dosificació i una durada adequades, pot ser insuficient perquè remetin els símptomes miastènics i perquè els pacients puguin realitzar amb relativa normalitat les activitats bàsiques de la vida quotidiana. Aquestes formes de MG resistents al tractament estàndard plantegen un desafiament tant per als pacients com per als neuròlegs tractants i requereixen nous enfocaments terapèutics. L'administració d'infusions d'immunoglobulines de forma crònica és una de les tècniques més utilitzades a les Unitats de Malalties Neuromusculars per aconseguir una millor qualitat de vida i per disminuir els efectes adversos atribuïbles als inmunosupresors. La seva administració requereix fer-se als hospitals de dia sota supervisió d'infermeres.
En els darrers cinc anys, estan apareixent noves immunoteràpies que aborden de manera més específica els principals mecanismes immunològics implicats en la patogènesi de la MG. Entre elles, s'hi inclouen anticossos monoclonals dirigits contra les cèl·lules T que bloquegen la cascada intracel·lular associada amb l'activació de les cèl·lules T, anticossos monoclonals dirigits contra molècules clau de les cèl·lules B, anticossos monoclonals contra el fragment cristal·litzable del receptor neonatal (FcRn), citocines i molècules de transmigració, així com fàrmacs que inhibeixen diferents elements del sistema del complement activat pels anticossos patogènics MG. La principal raó per al desenvolupament de noves estratègies en el tractament de MG és la necessitat de fàrmacs més específics i eficaços, en particular a l'anomenada Miastenia Gravis autoimmune refractària o difícil de tractar/resistent al tractament.
